2025-2026 年見證了 AI 藥物發現從「許諾未來」到「輸出臨床候選分子」的轉折。多家 AI-first 藥物發現公司——包括 Recursion Pharmaceuticals、Insilico Medicine 和 Isomorphic Labs（Google DeepMind 的衍生公司）——將其 AI 發現的候選分子推入了 I/II 期臨床試驗，從「正在做」變成了「正在人體中測試」。
Insilico Medicine 在 2026 年公布了其 AI 發現的肺纖維化藥物（ISM001-055）的 IIa 期試驗結果——這是首個完全由 AI 從靶點發現到分子設計的候選藥物的概念驗證人體數據。ISM001-055 靶向 TRAF2-和 NCK-相互作用激酶（TNIK），這是一個由 Insilico 的 AI 靶點發現平台（PandaOmics）在分析特發性肺纖維化患者組學數據時發現的新靶點。在 86 名患者的 IIa 期試驗中，ISM001-055 在高劑量組顯示了肺功能改善的趨勢（用力肺活量 FVC 增加 0.12L vs 安慰劑組的 -0.08L）——達到了概念驗證的主要目標。雖然統計顯著性沒有達到（P=0.14，部分原因是樣本量有限），但安全性良好——所有治療相關不良事件均為輕中度，無治療相關退出。
Recursion Pharmaceuticals 則使用其高通量細胞表型篩選平台（每月篩選超過 100 萬種化合物的細胞效應，並使用 AI 分析圖像數據）來加速藥物發現。Recursion 在 2026 年將其 AI 發現的腦癌藥物推入了臨床——靶向一種尚未經臨床驗證的膠質母細胞瘤靶點。這款候選藥物來自 Recursion 與 Bayer 在 2025 年擴充的合作關係——Bayer 承諾在腫瘤學領域與 Recursion 合作發現新藥，Recursion 最多可獲得 15 億美元的里程碑付款。
Isomorphic Labs 在 2026 年展示了其 AlphaFold 系列模型的最新進展——AlphaFold 3 不再僅預測蛋白質結構，而是可以預測蛋白質與小分子藥物、核酸和其他蛋白質的相互作用。Google DeepMind 與 Eli Lilly 和 Novartis 的合作協議（總值可達 30 億美元）在 2026 年取得了第一項進展——Isomorphic 向 Novartis 交付了針對一個複雜腫瘤靶點的 AI 設計候選分子。Novartis 已啟動該分子的臨床前開發。
AI 藥物發現的歷史脈絡
AI 藥物發現的發展經歷了三個階段。第一階段（2015-2020）——「AI 時代來臨」——多個 AI-first 藥物發現初創成立（Insilico Medicine、Recursion、Exscientia、BenevolentAI）——但這個階段的產出主要是專利和論文，而非臨床候選分子。第二階段（2021-2024）——「第一波臨床驗證」——少數 AI 發現的候選分子進入人體臨床試驗——最顯著的是 Exscientia 的 DSP-1181（強迫症）和 BenevolentAI 的 BEN-2293（特應性皮炎）——但大多數在臨床開發中遭遇挫折。第三階段（2025-2026）——「概念驗證」——多個 AI 發現的分子在臨床試驗中展示了陽性概念驗證數據——AI 藥物發現從「許諾未來」正式轉變為「正在工作」。
Insilico Medicine 的 ISM001-055 在 IIa 期試驗中的結果——雖然主要終點為達到統計顯著性（P=0.14）——但展現了 FVC 改善的趨勢，並在安全性上表現良好。ISM001-055 針對特發性肺纖維化——一種目前僅有兩種 FDA 批准的藥物且副作用顯著的難治性疾病——如果 IIb 期試驗成功，將成為 AI 發現藥物的首個完全批准案例。
主要參與者對比
Insilico Medicine——端到端 AI 平台，從靶點發現到分子設計。PandaOmics（靶點發現）→ Chemistry42（分子生成和優化）→ inClinico（臨床試驗預測）。專注於腫瘤學、纖維化和免疫學。Recursion Pharmaceuticals——高通量細胞表型篩選，每月篩選超過 100 萬種化合物的細胞效應——使用 AI 分析圖像數據。與 Bayer 和 Roche 的合作為 Recursion 提供了穩定的現金流。Isomorphic Labs（Google DeepMind）——以 AlphaFold 為核心——預測蛋白質結構（AlphaFold 2）、預測蛋白質-配體相互作用（AlphaFold 3）——與 Eli Lilly 和 Novartis 的合作總值可達 30 億美元。
AI 藥物發現的挑戰
AI 預測與現實的差距仍然顯著——AI 模型預測的候選分子在體外和體內測試中具有高成功率（約 30-40% 的預測分子在體外測試中達到預期活性），但在臨床試驗中的成功率與傳統藥物發現無顯著差異（約 10% 的臨床成功概率）。主要原因包括：臨床療效不僅取決於分子與靶點的結合（AI 擅長預測的），還取決於藥物的分佈、代謝和毒性（ADMET）以及患者群體的異質性。Isomorphic Labs 和 Recursion 正在開發整合預測平台——同時預測靶點結合效率、ADMET 特性和患者分層——目標是將臨床成功率從 10% 提升至 20-25%。
AI 藥物發現 vs 傳統方法
AI 藥物發現的核心優勢不在於發現更好的分子——而在於更快、更便宜地找到候選分子。傳統藥物發現從靶點選擇到候選分子（PCC，Preclinical Candidate）通常需要 4-6 年和 2-5 億美元的研發投入。AI 方法可以將這一過程壓縮至 12-24 個月和 5,000 萬至 1 億美元——速度提升 3-5 倍，成本降低 50-75%。
AI 的優勢在於：更全面地探索化學空間——從數百萬候選分子中篩選而非數萬——找到更多結構新穎的分子骨架。更好的靶點選擇——透過組學數據和知識圖譜分析新靶點的疾病關聯證據——降低因靶點選擇錯誤導致的臨床失敗風險。以及更精確的 ADMET 預測——減少在臨床前毒性測試中淘汰的候選分子數量。
產業合作格局
2026 年 AI 藥物發現領域的合作模式正在從純粹的「AI 公司授權分子給製藥公司」轉變為「合作開發+利潤分享」。NVIDIA 的 BioNeMo 平台提供了處理分子、蛋白質序列和基因表達數據的基礎模型——多家 AI 藥物初創使用 BioNeMo 作為底層基礎架構。微軟的 Biomedical Research Foundation 模型——訓練在超過 10 億篇生物醫學論文和專利上——為靶點發現提供了前所未有的文獻分析能力。大型製藥公司（Novartis、Pfizer、Roche）在 2026 年建立了內部 AI 藥物發現團隊——不再完全依賴 AI 初創——與外部 AI 公司的合作轉向更高價值的晚期管線和平台技術許可。
監管態度
FDA 和 EMA 對 AI 藥物發現的監管態度在 2026 年發生了積極轉變。FDA 發布了 AI 輔助藥物開發指南草案——明確了 AI 預測數據在 IND 申請中的提交要求——包括 AI 模型的訓練數據描述、驗證方法和預測不確定性量化。FDA 同時成立了 AI 藥物發現審查工作組——專門負責評估 AI 發現的候選分子的臨床前數據包。這一監管明確化對 AI 藥物發現的臨床發展具有重要的推動作用。
前瞻
AI 藥物發現的未來發展方向是 Full-stack AI 藥物開發——從靶點發現、分子設計到臨床試驗設計的端到端 AI 整合。Insilico Medicine 的 inClinico 平台使用 AI 分析臨床試驗成功的概率——包括患者招募、試驗設計、監管風險和市場競爭——使 AI 藥物開發的決策從「設計好的分子」延伸到「設計對的試驗」。Recursion 的平臺在 2026 年加入了人類遺傳學數據（UK Biobank、FinnGen）——透過孟德爾隨機化分析驗證靶點與疾病的因果關係——顯著降低了靶點選擇錯誤的風險。AI 藥物發現正在從單一技術突破轉變為一個系統性的、整合的藥物開發範式。